تقنية جديدة تخفض الكوليسترول الضار بشكل دائم

 

أظهرت دراسة أعلنتها شركة Verve Therapeutics of Boston، ضمن اجتماع لجمعية القلب الأمريكية نجاح علاج في خفض مستويات الكوليسترول بشكل ملحوظ لدى المرضى، بحسب صحيفة نيويورك تايمز.

 

 

قفزة جديدة

 

شملت الدراسة عشرة مرضى فقط، متوسط أعمارهم 54 عاماً، وكان كل منهم يعاني من فرط كوليسترول الدم وهو خلل وراثي له تاريخ عائلي. وهذا النوع من الخلل يؤثر في حوالي مليون شخص في الولايات المتحدة. وتلقى المرضى جرعات مختلفة، وانخفضت مستويات الكوليسترول الضار لدى الثلاثة الذين تلقوا أعلى الجرعات بنسبة 39 إلى

 

55 %، وهو ما يكفي للوصول إلى الهدف لخفض الكوليسترول. لذلك فإن النتائج يمكن أن تمهد الطريق أيضاً لملايين المرضى الآخرين حول العالم الذين يعانون من أمراض القلب، والتي لا تزال السبب الرئيسي للوفاة.

 

بينما ستكون هناك حاجة إلى إجراء المزيد من التجارب على نطاق أوسع من المرضى، أكد خبراء تحرير الجينات وأطباء القلب أن العلاج لديه القدرة على إحداث تحول في أمراض القلب الوقائية، وقال فيودور د.أورنوف، محرر الجينات في معهد الجينوم المبتكر في بيركلي بكاليفورنيا: «هذه النتائج بمنزلة عبور مميز، فهي ليست خطوة صغيرة، إنما قفزة إلى منطقة جديدة».

 

خيال علمي

 

قاد الدراسة الحديثة الدكتور سيكار كاثيريسان، الرئيس التنفيذي لشركة فيرف، حيث تلقى المرضى حقنة واحدة من جزيئات الدهون النانوية المجهرية التي تحتوي بداخلها على مصنع جزيئي لتحرير جين واحد في الكبد، الموقع المسؤول عن تخليق الكوليسترول عبر جين PCSK9، يقوم برفع مستويات الكوليسترول الضار LDL، فنجحت الخطة بمنع ذلك. وقالت الدكتورة مارثا جولاتي، مديرة طب القلب الوقائي في معهد سميدت للقلب التابع لمركز سيدارز سيناي الطبي في لوس أنجلوس ورئيسة الجمعية الأميركية لأمراض القلب الوقائية، التي لم تشارك في البحث: «إن هذا العلاج يشبه الخيال العلمي تقريباً»، حيث تعمل أداة تحرير الجينات، مثل قلم رصاص وممحاة، تمسح الممحاة حرفاً واحداً من الجين المستهدف، ويكتب قلم الرصاص حرفاً جديداً، ما يؤدي إلى إيقاف تشغيل الجين. فعلاج واحد لخفض الكوليسترول يؤدي إلى حماية مدى الحياة من أمراض القلب.

 

أعراض بسيطة

 

وفي الدراسة، كان لدى أولئك الذين تلقوا جرعات أعلى أعراض تشبه أعراض الإنفلونزا لبضع ساعات، وتعرض اثنان من المرضى لأحداث سلبية خطرة اعتبرتها لجنة سلامة ومراقبة البيانات المستقلة التابعة للدراسة نتيجة لمرض القلب الحاد الأساسي.

 

وبطريقة ما، يعد العلاج تتويجاً للدراسات التي بدأت قبل عقد من الزمن عندما اكتشف الباحثون أفراداً نادرين ولكن أصحاء لديهم مستويات كوليسترول بدت منخفضة بشكل هائل، وكان السبب أن الجين المسؤول قد تحور ولم يعد يعمل. ونتيجة لذلك، تمت حماية هؤلاء الأشخاص من أمراض القلب. وأدى ذلك إلى تطوير أجسام مضادة لمنع إنتاج الجين، ويحقن المرضى أنفسهم بالأجسام المضادة مرة واحدة في الأسبوع، ثم جاءت حقنة الحمض النووي الريبوزي (RNA) مرتين سنوياً، لمنع إنتاج الجين.

 

ويبدو أنه من الممكن أن تساعد هذه العلاجات، وكذلك أدوية الستاتينات بالنسبة لأولئك الذين يمكن التحكم في نسبة الكوليسترول لديهم بسهولة أكبر، في حل مشكلة أمراض القلب. وقالت الدكتورة ميشيل أودونوغو، طبيبة القلب في مستشفى بريغهام والنساء، إنه نظراً لأن المرضى في كثير من الأحيان لا يتناولون حبوبهم أو حقنهم، فإن هناك اهتماماً كبيراً، من خلال تحرير الجينات، بعلاج واحد يتم تنفيذه وتأتي الاستجابة مدى الحياة.

 

وبطبيعة الحال، حتى لو نجح تحرير الجينات، فإن تطبيقه على الشباب المعرضين لخطر الإصابة بأمراض القلب هو أمر في المستقبل، لكن الخبراء ذكروا أن التعديل الجيني المبكر للمرضى الأصغر سناً الذين يعانون من ارتفاع مستويات الكوليسترول وراثياً قد يمنع تصلب الشرايين.